EUA aprovam medicamento para tratar doença muscular e estudam uso contra perda de massa magra

A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a FDA, aprovou o Isembyld, medicamento desenvolvido pela farmacêutica Scholar Rock para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). A autorização foi concedida em 11 de setembro e contempla pacientes a partir dos dois anos de idade que já estejam em tratamento com terapias específicas para a doença.

O medicamento tem como princípio ativo o apitegromab e atua sobre a miostatina, uma proteína produzida naturalmente pelo organismo que funciona como um mecanismo de controle do crescimento muscular. Ao bloquear sua ação, o tratamento busca favorecer o desenvolvimento e a manutenção da musculatura.

O Isembyld não substitui as terapias já utilizadas contra a AME. A indicação aprovada prevê seu uso em combinação com nusinersena ou risdiplam. A aplicação é realizada por meio de infusão intravenosa.

Resultados do estudo

A aprovação da FDA foi baseada em um estudo clínico de 52 semanas que avaliou pacientes de 2 a 21 anos com AME que não conseguiam se movimentar ou caminhar de forma independente.

Na análise principal, que considerou participantes de 2 a 12 anos, os pacientes que receberam o apitegromab apresentaram melhora significativa da função motora em comparação com aqueles que receberam placebo. Enquanto o grupo tratado apresentou evolução após um ano, o grupo que recebeu placebo registrou declínio.

Entre as reações adversas observadas durante os estudos estão infecções do trato respiratório superior, vômitos, tosse, infecções virais, dor de cabeça, gastroenterite e faringite.

O tratamento, porém, possui custo elevado. Cada frasco de uso único custa US$ 11.659, enquanto o custo líquido anual estimado para um paciente típico chega a aproximadamente US$ 310 mil.

Medicamento também é estudado com canetas emagrecedoras

Além da indicação para AME, o apitegromab está sendo estudado como uma possível estratégia para reduzir a perda de massa magra associada ao emagrecimento provocado por medicamentos à base de tirzepatida.

Em um estudo preliminar de fase 2, divulgado em julho, pesquisadores avaliaram a combinação do apitegromab com tirzepatida durante 24 semanas. Segundo os resultados apresentados pela farmacêutica, os participantes que receberam os dois medicamentos preservaram aproximadamente 55% mais massa magra do que aqueles tratados apenas com a caneta para emagrecimento.

Apesar dos resultados iniciais, o uso do Isembyld especificamente para preservar massa muscular durante o tratamento para obesidade ainda não foi aprovado. Para que essa indicação seja avaliada pelas autoridades sanitárias, serão necessários estudos de fase 3.